Генотерапия - лечение заболеваний с помощью генов. Существует два типа генотерапииЗаместительная генотерапия заключается во вводе в клетку неповрежденного гена. При корректирующей генотерапии осуществляется замена дефектного гена нормальным в результате рекомбинации. Пока этот метод на стадии лабораторных испытаний, и эффективность его еще очень низка. Генная терапия может проводиться либо в культуре клеток (ex vivo), либо непосредственно в организме (in vivo). Генотерапию используют для коррекции нарушения при прогрессирующей мышечной дистрофии Дюшенна, муковисцидозе - тяжелом наследственном заболевании легких. Наследственные заболевания, которые пытаются или планируют лечить генами, - ревматоидный артрит, фенилкетонурия, заболевания, связанные с недостатком гормонов (инсулина, эритропоэтина, гормона роста). Генотерапия применима не только к наследственным заболеваниям. Предстоит решить проблему лечения генами синдрома приобретенного иммунодефицита (СПИД). ВИЧ представляет собой ретровирус, поражающий Т-лимфоциты и макрофаги. Болезнь удалось бы победить, если бы были найдены новые гены, введение которых в зараженные ВИЧ лимфоциты останавливало бы дальнейшее размножение вируса. Получение трансгенных животных. Для изменения свойств всего организма следует изменять геном половых клеток, которые перенесут новые свойства потомкам. Разработаны способы введения генов в эмбриональные клетки млекопитающих, мух и некоторых растений. Микроинъекцию клонированных генов производят в оплодотворенную яйцеклетку, затем ее имплантируют в яйцевод приемной матери. Можно вводить ген в сперматозоиды и затем проводить ими оплодотворение. В Англии созданы трансгенные овцы, молоко которых содержит фактор свертывания крови. Создан трансгенный крупный рогатый скот, содержащий в молоке человеческий альбумин. Каждая молочная корова может произвести 80 кг рекомбинантного человеческого альбумина ежегодно. Трансгенных животных получают и для трансплантации органов. Одним из излюбленных доноров органов являются свиньи, так как имеется анатомическое сходство органов и сходство иммунологических свойств. Реакции отторжения при трансплантации имеют сложный механизм. Одним из сигналов для атаки организма на чужой орган являются белки, локализованные на внешней поверхности мембраны. У трансгенных свиней эти белки заменены на человеческие. Контрольные вопросы 4. Охарактеризуйте функции ферментов, участвующих в синтезе ДНК. 5. Какие этапы включает в себя синтез ДНК? 6. Дайте краткую характеристику процессу синтеза РНК. 7. Какие стадии включает процессинг РНК? 8. Возможен ли синтез ДНК на матрице РНК? 9. В чем состоит принципиальное отличие матричных синтезов от безматричных? 10. Перечислите основные этапы синтеза белка. 11. Что подразумевают под однозначностью и вырожденностью генетического кода? 12. Приведите примеры регуляции синтеза белка путем репрессии и индукции. 13. Как осуществляется транспорт синтезированных белков через мембраны? 14. Приведите примеры посттрансляционной модификации белков. 15. В чем Вы видите перспективы развития генной инженерии? 16. Охарактеризуйте суть метода ПЦР и его клиническое значение.
|
